5-letnia Aurelia mieszka z rodzicami i rodzeństwem pod Warszawą. W ubiegłym roku zachorowała na ostrą białaczkę limfoblastyczną. - Leczenie rozpoczęliśmy w listopadzie i nie było ono skuteczne - wspomina mama dziewczynki. - Jak usłyszałam diagnozę, to znalazłam informację o terapii CAR-T i wiedziałam, że ona może być dla nas - dodaje pani Magdalena.
Aurelia choruje na ostrą postać białaczki, która jest oporna na inne metody leczenia. - To białaczka linii B komórkowej. Już od samego początku było wiadomo, że będzie to trudne leczenie, bo miała kilka zmian molekularnych w komórkach białaczkowych, które źle rokują - wyjaśnia prof. Jan Styczyński, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 w Bydgoszczy. - Dziewczynka bardzo szybko spełniła te niedobre dla niej kryteria, które są wskazującymi do terapii CAR-T, to znaczy brak odpowiedzi po dwóch cyklach chemioterapii - dodaje profesor.
Kroplówka dająca nadzieję na życie
1 maja dziewczynka trafiła na oddział bydgoskiego szpitala, by przygotować się do innowacyjnej terapii, która do tej pory w Polsce była stosowana tylko u dorosłych pacjentów, a u dzieci - tylko w jednym ośrodku pediatrycznym - we Wrocławiu.
- Od pacjentki pobraliśmy leukocyty. To bardzo podobny proces, jak pobieranie krwi. Komórki zostały zamrożone w ciekłym azocie i wysyłane do Szwajcarii. Tam - metodą terapii genowej - wprowadzono geny, które zmieniły receptory, czyli właściwości limfocytów T, uzbrajając je w receptory antybiałaczkowe - opowiada prof. Styczyński. - Komórki nabrały umiejętności namnażania się, więc jest to żywy lek, który ciągle będzie mógł działać - tłumaczy lekarz.
Lek ponownie został zamrożony i wrócił do Bydgoszczy. - Po kilku dniach przygotowań podaliśmy go Aurelii dożylnie, w kroplówce. W ten sposób limfocyty dostały się do całego organizmu. Namnażają się, niszczą komórki białaczkowe i utrzymują się przez bardzo długi okres - im dłużej, tym lepiej - podsumowuje profesor.
Po ponad miesiącu od zabiegu Aurelia czuje się dobrze, a wyniki badań są niezwykle obiecujące. Za kilka dni dziewczynka wróci do domu. - Szykujemy przyjęcie, z tortem i szampanem - śmieje się mama. - Córka ma dużo do nadrobienia ze swoimi braćmi. Liczymy, że pokona chorobę, dojdzie już całkowicie do zdrowia i będzie mogła cieszyć się dzieciństwem - dodaje z nadzieją.
- Aurelka, powiedz, kim chcesz zostać, jak dorośniesz? - pyta pani Magdalena.
- Weterynarzem. Będę leczyć wszystkie zwierzątka - planuje rezolutna 5-latka.
"Ta terapia to jakiś kosmos"
Terapia CAR-T może być stosowana u dzieci w leczeniu nowotworów B komórkowych, takich jak niektóre postacie białaczki limfoblastycznej oraz niektóre postacie chłoniaków limfoblastycznych (u dorosłych to też szpiczak mnogi). Jak wylicza profesor Styczyński, rocznie takich małych pacjentów - u których inne leczenie zawodzi - jest w Polsce od 12 do 15.
- Terapia CAR-T jest przełomem w hematologii. Jest to połączenie terapii komórkowej, genowej i terapii zindywidualizowanej. Uzbrajamy komórki własne pacjenta w receptory, takie "pociski przeciwbiałaczkowe". To jest tak naprawdę kosmos - ocenia profesor. - Dziesięć lat temu to ja nawet nie wyobrażałem sobie, że coś takiego jest - dodaje.
prof. Jan Styczyński, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Szpitala Uniwersyteckiego nr 1 w Bydgoszczy Agnieszka Wynarska, TOK FM
Terapia CAR-T stosowana jest na świecie od kilku lat. W 2018 roku Europejska Agencja Leków dopuściła ją do leczenia pacjentów w Europie, w tym także w Polsce. Żeby móc ją przeprowadzać, bydgoski szpital musiał uzyskać certyfikację, która trwała aż 20 miesięcy.
- Była ona bardzo skomplikowana, bo międzynarodowa. Ośrodek musi wykazać się umiejętnościami zespołu oraz dużym doświadczeniem w terapiach komórkowych. Współpracuje z nami Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Bydgoszczy - podkreśla prof. Styczyński. - Jesteśmy szansą dla pacjentów z Polski północnej, bo będą mieli do nas po prostu bliżej. Jako ośrodek przeszczepowy współpracujemy też z Gdańskiem, Szczecinem czy Białymstokiem - wymienia nasz rozmówca.
Terapia CAR-T jest bardzo droga. Jeden zabieg kosztuje około 1,4 miliona złotych. Od niespełna dwóch lat w całości finansuje go Narodowy Fundusz Zdrowia.
17-letnia Klaudia chce być farmaceutką
W Szpitalu Uniwersyteckim nr 1 w Bydgoszczy na zabieg CAR-T czeka już kolejna pacjentka. To 17-letnia Klaudia, która na białaczkę zachorowała w 2009 roku. W 2010 roku - jako kilkuletnia dziewczynka - przeszła przeszczep szpiku, ale po kilkunastu latach choroba powróciła.
- Dla nas to było szok - przyznaje pani Kamila, mama nastolatki. - Trafiłyśmy do szpitala 1 lutego, jesteśmy tu już ponad cztery miesiące i szykujemy się na oddział przeszczepowy, gdzie Klaudia otrzyma nowe życie. Będzie miała przeszczep z komórek macierzystych. Dla nas jest to bardzo ważne i mamy nadzieję, że to wszystko się zakończy - dodaje ze łzami w oczach.
- Córka jest wszystkiego świadoma. Jest bardzo waleczna, nie poddaje się. Bardzo cieszy się na ten zabieg. Walczymy obie - zapewnia pani Kamila. - Klaudia uczy się w liceum, na profilu biologiczno-chemicznym i myśli o studiach farmaceutycznych - dodaje dumna mama.
Zabieg nastolatki ma odbyć się 15 czerwca.
